Britanya’da daha önce çaresi olmayan Huntington hastalığına karşı tedavi geliştirildi.
BBC’nin haberine göre University College London (UCL) Huntington Hastalığı Merkezi Direktörü Prof. Sarah Tabrizi, 12 ila 18 saatlik hassas beyin ameliyatında uygulanan yeni gen terapisini duyurdu.
Benzer nörolojik (sinir sistemi) hastalıklar gibi beyindeki proteinlerin anormal bir şekle girip birbirine yapışmasıyla başlayan Huntington hastalığı ilk kez tedavi edildi.
Tabrizi, kalıtsal hastalık Huntington için gen terapisiyle gen baskılama teknolojisini birleştiren tedavinin tek dozla toksik protein seviyesini kalıcı olarak azaltmayı hedeflediğini belirtti.
Tedaviyi geliştiren ‘uniQure’ firmasının açıklamasına göre de tedavinin uygulandığı 29 kişide üç yılın ardından hastalık ortalama yüzde 75 yavaşladı. Ayrıca veriler beyin hücrelerini kurtardığını gösterdi.
Hastalığın yüzde 75 yavaşlamasının beklenmedik bir sonuç olduğunu belirten Tabrizi, şunları söyledi:
“Hastalığın normalde bir yılda beklenen kötüleşme seviyesinin tedavi sonrasında dört yıla kadar yavaşladığı anlamına geliyor. Bu da hastalara onlarca yıl kaliteli bir yaşam şansı sunuyor.”
Araştırmacılardan profesör Ed Wild, tedavinin etkisinin ‘ömür boyu sürmesinin’ beklendiğini söylese de lisans alınmasının ardından bu tedavinin hastalar için maliyetli olabileceğini belirtti.
Huntington hastalığı
Huntington hastalığı beyindeki proteinlerin anormal bir şekle girip birbirine yapışmasıyla başlıyor.
Bu zararlı protein yığınları çevresindeki proteinlerin de yanlış katlanmasına ve kümelenmesine neden oluyor.
Bu nedenle de hastalığa yakalanan kişilerde hareket bozukluğu, davranış değişikliği ve zihinsel problemlere görülüyor.
